Στη Novartis, αρχή και κέντρο όλων των ενεργειών μας είναι ο ασθενής. Κάθε ερευνητική προσπάθειά μας καθορίζεται από δύο βασικά ερωτήματα:

• Έχουμε κατανοήσει την αιτία ή τον υποκείμενο μηχανισμό πρόκλησης της πάθησης;
• Η πάθηση αποτελεί μια ανεκπλήρωτη θεραπευτική ανάγκη των ασθενών;

Εάν η απάντηση και στα δύο ερωτήματα είναι «ναι», τότε αναπτύσσουμε ένα ερευνητικό πρόγραμμα με στόχο την καλύτερη κατανόηση της πάθησης και την ανακάλυψη ενός αποτελεσματικού φαρμάκου. 

Διαδικασία ανάπτυξης ενός φαρμάκου

Ανακάλυψη στόχου & σχεδιασμός φαρμάκου

Η δημιουργία ενός φαρμάκου αρχίζει με τον προσδιορισμό μιας πρωτεΐνης που σχετίζεται με τη νόσο. Οι πρωτεΐνες αυτές είναι γνωστές ως «στόχοι». Όταν επιβεβαιωθεί ότι ένας στόχος παίζει ρόλο στην εκδήλωση της νόσου, με τη χρήση τεχνολογιών ταχείας ανάλυσης (high-throughput screening) εντοπίζεται ένα μόριο ή αντίσωμα το οποίο προσδένεται ή «προσβάλλει» τον στόχο (υποδοχέα) έτσι ώστε να ανασταλεί η δραστηριότητά του, δηλαδή να τροποποιηθεί η νόσος. Με υπολογιστικές μεθόδους τελειοποιείται η ενεργός περιοχή πρόσδεσης μορίου και υποδοχέα ώστε να βελτιωθεί η ασφάλεια και η δραστικότητα του υποψήφιου φαρμάκου. Αυτή η διαδικασία διαρκεί από 2 έως 4 έτη.

Αρχική Ανάπτυξη/Προκλινική ασφάλεια & αποτελεσματικότητα

Το αρχικό προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του υποψήφιου φαρμάκου προσδιορίζεται πριν αυτό μελετηθεί σε ανθρώπους. Σε αυτή τη φάση έρευνας, χρησιμοποιούνται υπολογιστικά μοντέλα και εργαστηριακές δοκιμασίες για να αξιολογηθεί η ασφάλεια του εν λόγω φαρμάκου. Συγκεκριμένα, αυτές οι δοκιμασίες αξιολογούν την απορρόφηση, την κατανομή στους ιστούς, την βιομετατροπή και την απέκκριση από τον οργανισμό.

Επαλήθευση της Θεωρίας και Φάση Ι PoC / Μελέτες Φάσης Ι

Στις μελέτες Proof-of-Concept (PoC), το υποψήφιο φάρμακο χορηγείται σε μικρό αριθμό ασθενών (5-15) για να κατανοηθεί ο μηχανισμός δράσης του και μια αρχική εκτίμηση του τρόπου με τον οποίο το φάρμακο τροποποιεί τη νόσο. Εάν η μελέτη PoC ευοδωθεί, το υποψήφιο φάρμακο μπορεί να εισέλθει σε μελέτες Φάσης Ι (20-80 ασθενείς ή υγιείς εθελοντές) ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλειά του, να καθορισθεί η ασφαλής δοσολογία και να εξακριβωθούν ανεπιθύμητες ενέργειες. Συχνά, τα υποψήφια φάρμακα εισέρχονται απευθείας από την PoC φάση Ι στις μελέτες Φάσης ΙΙ. Αυτή η διαδικασία διαρκεί από 4 έως 7 έτη.

Πλήρης Ανάπτυξη Κλινική Ανάπτυξη / Μελέτες Φάσεις ΙΙ και ΙΙΙ

Στις μελέτες Φάσης ΙΙ, το φάρμακο χορηγείται σε μια μεγαλύτερη ομάδα ασθενών (100-300) για να δοκιμασθεί η αποτελεσματικότητά του, να καθορισθεί η κατάλληλη δοσολογία και να αξιολογηθεί περαιτέρω η ασφάλειά του. Στις μελέτες Φάσης III, το φάρμακο χορηγείται σε μεγάλες ομάδες ασθενών (1 000-3 000) ώστε να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητά του, να καταγραφούν οι ανεπιθύμητες ενέργειες, να συγκριθεί με άλλα συνήθως χορηγούμενα φάρμακα και να συγκεντρωθούν πληροφορίες που θα επιτρέψουν την ασφαλή χορήγησή του. Αυτή η διαδικασία διαρκεί από 1 έως 3 έτη.

Έγκριση / Περίοδος Μετά την κυκλοφορία

Για να εγκριθεί ένα φάρμακο, τα αποτελέσματα όλων των προκλινικών και κλινικών μελετών μαζί με την περιγραφή της διαδικασίας παραγωγής υποβάλλονται στις Ρυθμιστικές Αρχές. Εφ’ όσον τα δεδομένα αποδεικνύουν την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητα και την ποιότητα, τότε χορηγείται άδεια κυκλοφορίας και το φάρμακο μπορεί να διατεθεί στην αγορά. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες επιβάλλεται να παρακολουθούνται και να αναφέρονται στις Ρυθμιστικές Αρχές. Επιπρόσθετα, διεξάγονται συχνά μελέτες Φάσης ΙV (μετεγκριτικές μελέτες) που αφορούν σκευάσματα τα οποία έχουν ήδη εγκριθεί και ενταχθεί στην κλινική πράξη, καταγράφονται πρόσθετες πληροφορίες από την καθημερινή κλινική εφαρμογή τους, ειδικότερα τα οφέλη και οι ανεπιθύμητες δράσεις προκειμένου να επιβεβαιωθεί η καλύτερη δυνατή χρήση τους. Επιπλέον με τις κλινικές μελέτες Φάσης IV αξιολογούνται τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα των φαρμακευτικών προϊόντων και αξιολογούνται σπάνιες μεν αλλά δυνητικά σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες.