Καινοτομία και Μεταφραστική Ιατρική

Πολύ συχνά, οι νέες θεραπείες αποτυγχάνουν να γεφυρώσουν το ύπουλο χάσμα που βρίσκεται μεταξύ της έρευνας και της εισαγωγής στις κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους. Η ομάδα ερευνητών μας της μεταφραστικής ιατρικής μας εργάζεται για να γεφυρώσει αυτό το χάσμα και να διασφαλίσει ότι ασφαλείς, αποτελεσματικές και καινοτόμες θεραπείες φτάνουν στους ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα.

Με επικεφαλής τον Evan Beckman, η ομάδα εφαρμόζει την ιατρική και ερευνητική της τεχνογνωσία για να καθοδηγήσει πολλά υποσχόμενους θεραπευτικά σκευάσματα προς την ανάπτυξη. Οι γιατροί-επιστήμονές μας έχουν βαθιά κατανόηση της βιολογίας των ασθενειών και των ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών. Δουλεύοντας κοντά με τους συναδέλφους μας στην ανακάλυψη και μαζί με μια αφοσιωμένη ομάδα επιστημόνων προκλινικής ασφάλειας, φαρμακοκινητικής, βιοδεικτών και κλινικών επιστημόνων, εντοπίζουμε και επικυρώνουμε νέους στόχους φαρμάκων, ενώσεις και βιολογικά φάρμακα και παρέχουμε πληροφορίες για το πού μπορούν να επιτύχουν οι νέες θεραπείες τα μεγαλύτερα κλινικά οφέλη.

Προτού δοθεί μια νέα θεραπεία σε ανθρώπους για πρώτη φορά, οι επιστήμονες της Μεταφραστικής Ιατρικής δοκιμάζουν πρώτα αυστηρά τα φάρμακά μας σε προκλινικές μελέτες σε ζωικά μοντέλα ως προς την ασφάλεια και τις φαρμακοκινητικές ιδιότητες. Πολλοί από αυτούς τους επιστήμονες εμπειρογνώμονες της Μεταφραστικής Ιατρικής συνεχίζουν να δουλεύουν πάνω στη θεραπεία καθώς αυτή μετακινείται στην κλινική και στους ασθενείς καθ' όλη τη διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων. Η ομάδα μας αναπτύσσει επίσης βιοδείκτες και δοκιμές για να διερευνήσει εάν μια δεδομένη θεραπεία μεταβάλλει τις ίδιες οδούς της νόσου στους ανθρώπους όπως κάνει σε προκλινικές μελέτες σε οργανισμούς-μοντέλα. Χρησιμοποιώντας δεδομένα απεικόνισης, προφίλ γενετικής έκφρασης και άλλα ισχυρά εργαλεία, είμαστε σε θέση να εξερευνήσουμε τις αποκρίσεις στη θεραπεία με πολύ πιο εξελιγμένους τρόπους από ό,τι ήταν δυνατό στο παρελθόν. Με αυτόν τον τρόπο, αφήνουμε την επιστήμη μας να μας κατευθύνει προς τις καλύτερες ιατρικές εφαρμογές για μια νέα θεραπεία, αντί να δεσμευόμαστε νωρίς σε έναν μόνο τομέα ασθένειας.

Αξιολογούμε τις πειραματικές θεραπείες ως εξής:

• Χαρακτηρισμός των ιδιοτήτων τους και εκτέλεση αρχικών δοκιμών για να επιβεβαιωθεί ότι ενεργούν σε καθορισμένους στόχους και είναι ασφαλή για τους ανθρώπους·
• Σχεδιασμός και διεξαγωγή εστιασμένων μελετών σε μικρό αριθμό ασθενών για την κατανόηση των θεραπευτικών δυνατοτήτων ενός υποψηφίου σε διάφορες ασθένειες και
• Προσδιορισμός των ασθενειών στις οποίες μια υποψήφια θεραπεία πιθανότατα θα τις αντιμετωπίσει πιο αποτελεσματικά

Αυτές οι μελέτες μικρής κλίμακας διεξάγονται συνήθως σε μικρότερους ομοιογενείς πληθυσμούς ασθενών εντός μιας νόσου και μερικές φορές σε σπάνιες γενετικές ασθένειες. Τα αποτελέσματα αυτής της προσεκτικής αρχικής δοκιμής μας βοηθούν να εξορθολογίσουμε τις μελλοντικές προσπάθειες σε ασθένειες που μπορεί να είναι πιο διαδεδομένες. Για παράδειγμα, με βάση τις απαντήσεις σε μια πειραματική θεραπεία σε ασθενείς με σπάνιες διαταραχές του αίματος και των νεφρών, όπως η παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία και η σπειραματοπάθεια C3, στραφήκαμε προς τη δοκιμή της σε ασθενείς με πιο κοινές παθήσεις, όπως η νεφροπάθεια IgA και η μεμβρανώδης νεφροπάθεια.

«Παίρνουμε εξαιρετικές ιδέες στην πρώιμη έρευνα και βρίσκουμε κατάλληλες ευκαιρίες για να τις προωθήσουμε προς τις επόμενες φάσεις ανάπτυξης», λέει ο Beckman. «Και κάνοντας αυτό, σκεφτόμαστε σκληρά τη βιολογία και την επιστήμη των ανθρώπινων ασθενειών, ενώ εφαρμόζουμε επίσης την κρίση ενός κλινικού γιατρού για να καθοδηγήσουμε τις θεραπείες μας στις περιοχές όπου μπορεί να έχουν τον μεγαλύτερο αντίκτυπο και να αλλάξουν την πρακτική της ιατρικής».